脐带血可治粘多糖病I-H型（Hurler综合征）
大约2/3的患者在20岁之前死于心力衰竭或呼吸道感染
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研究人员说,新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为hurler综合征患者提供体内所缺乏的酶,而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟,这种干细胞不与患者完全匹配也能用于治疗另外,这种干细胞更容易转化成其他细胞类型,修复患者已受损器官的成功几率相对更大
骨髓移植一直是治疗hurler综合征的主要手段,但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员指出,成年人捐献的骨髓确实能挽救一部分患者的生命,然而在实际治疗过程中,一半以上的患者通常都难以找到完全匹配的骨髓,捐献的骨髓也并非总能在患者体内顺利生长
hurler综合征是一种罕见的遗传疾病,在新生儿中的发病率约为1/10万患病儿童由于缺乏α-l-艾杜糖苷酸酶,其体内粘多糖积聚增多,结果造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等逐渐受损
库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间利用脐带血对20名hurler综合征患者进行治疗,结果其中有17人存活了下来,存活时间最长的已有7年,存活率达到85%与之相比,接受骨髓移植的患者的存活率一般在63%~72%之间研究还显示,在修复患者器官损伤方面,脐带血的疗效也优于骨髓移植疗法
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