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粘多糖沉积病应该如何治疗?

这个病迄今为止没有很好的办法,骨髓移植可以做,但疗效并不是如想像中的那么好,目前世界上最先进的治疗是一种enzyme replacement therapy。酶替代和基因治疗法正在研究中。据文献统计,国外已有几十例靠骨髓移植治疗而成功的例子。




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